La Comisión Europea acaba de dar el visto bueno definitivo a la primera terapia génica que verá la luz en Europa a mediados de 2013. Se trata de Glybera, un fármaco diseñado para tratar una rara enfermedad metabólica. Después de que en julio pasado la Agencia Europea del Medicamento recomendase la terapia, la Unión Europea le ha dado luz verde definitiva al medicamento, que fabrica un pequeño laboratorio holandés, UniQure.
Glybera está diseñado el tratamiento de la deficiencia de lipoproteína lipasa, un trastorno que afecta a una persona por cada millón de habitantes y que les impide digerir adecuadamente las grasas. El fabricante ya ha anunciado que el medicamento génico comenzará a comercializarse en Europa a mediados del año que viene. También ha adelantado que solicitará a autorización para venderlo también en EEUU y Canadá.
Glybera actúa corrigiendo el gen defectuoso de estos pacientes; para ello emplea un virus que infecta las células con copias correctas del gen que les impide digerir las grasas. Esta rara enfermedad puede causar inflamación abdominal e incluso pancreatitis si los pacientes no cumplen una estricta dieta baja en grasas.
La terapia génica ha estado rodeada de polémica y de problemas desde los primeros intentos fallidos por corregir copias defectuosas de algún gen. De hecho, durante muchos años los ensayos de este tipo estuvieron paralizados tras la muerte de un adolescente en EEUU en 1999 y varios casos de leucemia provocados por esta manipulación genética.
Sin embargo, más recientemente se han llevado a cabo nuevos intentos mucho más exitosos, como los que se llevan a cabo en EEUU para corregir un tipo de ceguera congénita, y han vuelto a reabrir la esperanza en esta vía de investigación.
