Hassan, de 7 años, tiene un trastorno genético potencialmente mortal que le ha causado heridas intratables e infección en todo el cuerpo. Por suerte, gracias a un tratamiento con una epidermis genéticamente modificada, se le podría salvar la vida.
La afección que padece este pequeño se llama epidermolisis bullosa (EB), un raro trastorno cutáneo genético. Las víctimas tienen mutaciones en uno de tres tipos de genes -LAMC2, LAMA3 o LAMB3- que ayudan a producir la proteína laminina 332. Esta proteína es lo que ayuda a unir las capas superiores de la piel a las capas más profundas. Lo que produce esta afección es que la piel de los pacientes pueda ampollarse por un leve golpe o fricción.
Un estudio publicado recientemente en Nature informa que Hassan sufre epidermólisis bullosa de unión, hecho que padecen alrededor del 5% de los que tienen EB. Es considerada una de las formas más graves de esta afección, ya que los pacientes pueden tener problemas para comer, puesto que las ampollas también pueden aparecer dentro del cuerpo. Alrededor del 40% de los niños con esta condición no sobrevive el primer año, y la mayoría no sobrepasan los cinco años de edad.
Así que los médicos optaron por intentar reparar su piel con un reemplazo genéticamente modificado. Investigadores de la Universidad de Módena tomaron células madre de una pequeña parte de la piel en la ingle y la usaron para hacer crecer una nueva piel en el laboratorio. Antes de cultivar la dermis en el laboratorio, el equipo utilizó un retrovirus para insertar una versión sana y no mutada del gen LAMB3.
Los cirujanos estuvieron dos meses injertando la piel cultivada en el niño. Pasó meses recuperándose, cubierto de vendajes, antes de que pudiera dejar el hospital en febrero del año pasado. «Ahora ha vuelto a la escuela, y hasta juega al fútbol», dice Tobias Hirsch, que estuvo tratándole. «No necesita tomar medicamentos, le está yendo bien en su escuela en Alemania y su piel se cura como otros niños sanos».
