Un grupo de investigadores ha logrado, según lo publicado en la revista Journal of Clinical Investigation, revertir la enfermedad de Huntington en ratones gracias al uso de la terapia génica.
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo fatal que rompe las células nerviosas del cerebro. Es una patología hereditaria que normalmente empieza en la edad adulta y es causada por un gen que produce proteínas «tóxicas» para las células del cerebro.
La investigación se llevó a cabo con ratones modificados genéticamente para desarrollar dicha enfermedad. El equipo utilizó una técnica llamada CRISPR para cambiar los genes de los roedores, y en tres semanas, mejoraron significativamente.
«Los resultados abren una vía para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, así como otras enfermedades neurodegenerativas hereditarias, aunque se necesita más desarrollo y conocer los posibles efectos a largo plazo», afirma Xiao-Jiang Li, autor principal del estudio y profesor de la Escuela de Medicina en la Universidad de Emory.
Los posibles efectos a largo plazo es lo que preocupa a los expertos. El potencial de CRISPR es muy elevado, pero funciona editando el genoma humano, «cortando» el segmento de ADN que queremos eliminar, para insertar en ese espacio el gen correcto. El problema, sin embargo, es que se pueden producir mutaciones en el proceso.
Actualmente no hay planes para utilizar el CRISPR para los trastornos neurodegenerativos en seres humanos, aunque sí se está implementando para ciertos tratamientos contra el cáncer en Estados Unidos y China.
